Matilde tem dois meses e sofre de atrofia muscular espinhal – tipo 1, a forma mais grave da doença. Há um medicamento que lhe pode dar hipótese de sobreviver e ter uma vida normal… imagina o choque dos pais ao saber que é só o medicamente mais caro do Mundo: custa perto de 2 milhões de euros.
Que situação de merda ? não gosto nada disto.. não gosto do preço do medicamento, não gosto que estejamos a ajudar a farmacêutica a receber esse dinheiro obsceno, nem acho muito bem que sejamos nós a pagar o tratamento.
O Estado é que devia chegar-se à frente, já pagamos um disparate de impostos e gostava que fosse para estes casos, em vez de ser para salvar bancos que se portam como casinos. Mas pronto, é uma vida que está em causa não é tempo para pensar políticas.
Apesar de isto já ter saído nos “meios grandes”, deixamos aqui o link da página do Facebook desta causa, bem como outras informações úteis.
Da nossa parte é difícil fazer este tipo de partilha porque atrai um monte de pessoas a pedir para prestarmos o mesmo tipo de ajuda aos casos delas. E é legítimo, toda a gente tem os seus problemas. Mas depois levam muito a mal se partilhamos um caso e não partilhamos outro, como se andássemos a decidir “quem merece” viver ou não. Mas não podemos mesmo partilhar tudo porque seria um cagaçal e também não é o âmbito do nosso projeto.
No entanto, há casos que pela dimensão que atingem se tornam incontornáveis e este é um deles. É uma autêntica facada no coração para qualquer pessoa colocar-se no lugar dos pais da Matilde. Toda a ajuda que possam ter é pouca, todos faríamos TUDO o que estivesse ao nosso alcance.
Em poucos dias já angariaram perto de 400 mil euros.. no entanto isto é apenas 20% do que precisam para dar melhores hipóteses de vida independente e saudável à Matilde.
Coragem pequenina! Tudo se há de resolver.
? CAUSA FB:
https://www.facebook.com/Matilde-uma-bebé-especial-320629462202840/
?DADOS BANCÁRIOS
IBAN: PT50 0035 0685 0000 8068 130 56
Beneficiário: Matilde Martins Sande
Banco: Caixa Geral de Depósitos
De que doença estamos a falar?
A AME é uma doença rara que afeta 110 pessoas em Portugal, 80 das quais crianças. O tipo 1, que era conhecido como doença de Werdnig-Hoffman, é a forma mais grave da doença, que é causada por mutações num gene – o SMN1. Quando há falta de uma parte desse gene, a proteína que devia ser produzida – responsável pela sobrevivência dos neurónios motores – não se forma. Resultado: a criança vai perdendo a força e desenvolve atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.
“90% das crianças vêm a falecer por falência dos músculos respiratórios”, mas “as crianças são cognitivamente normais, têm um ar vivíssimo”. Se não houver o recurso a ventilação invasiva, o bebé “normalmente não ultrapassa um ano de vida”. Mas há um medicamento que pode mudar a evolução natural da doença.
Chama-se Zolgensma, custa 1,9 milhões de euros e ainda só está aprovado pela FDA, a autoridade americana do medicamento.Tal como o DN noticiou em maio, ainda não se sabe se virá a estar disponível na Europa. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está a fazer uma avaliação prioritária do remédio e a farmacêutica já divulgou um comunicado em que afirma que o Zolgensma pode chegar à Europa ainda neste ano.”Com este medicamento, os doentes vão muito mais além e podem tornar-se pessoas independentes”, explica a médica, destacando que “é muito mais eficaz” do que aquele que está disponível no nosso país.
O medicamento usado em Portugal para a AME – o Nusinersen – passou a ser financiado pelo SNS já neste ano, depois de uma longa batalha da Associação Portuguesa de Neuromusculares, dos doentes e familiares. “É um fármaco que atenua a doença”, mas, ainda assim, existem “poucas probabilidades de a criança andar ou fazer coisas sozinha”, já que fica com muitas limitações. Já o Zolgensma é uma terapia de substituição do gene defeituoso, que tem vindo a apresentar resultados muito positivos. Sabe-se que tem efeitos prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes.
Segundo a informação divulgada aquando da sua aprovação, o laboratório fixou o seu preço em 2,1 milhões de dólares (1,9 milhões de euros) ou 425 mil por ano (381 mil euros), pago em cinco prestações, o que faz deste medicamento o mais caro do mundo.”Zolgensma vai criar uma vida inteira de possibilidades para as crianças e famílias afetadas por essa condição devastadora”, disse o presidente executivo da Novartis, Vas Narasimhan, aquando da aprovação nos EUA.
Fonte: DN
